Malattie Metaboliche Rare
Malattia di Pompe
Articoli recenti
2024-12-17 00:00:00
Disponibili le linee guida del MetabERN europeo per la gestione clinica della malattia di Pompe
Un team di esperti del MetabERN, in collaborazione con associazioni di pazienti, ha pubblicato un documento di raccomandazioni per la gestione clinica della malattia di Pompe. Queste linee guida forniscono un approccio integrato per la diagnosi, il trattamento e la gestione multidisciplinare, basandosi sull’evidenza scientifica più aggiornata.
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2024-09-16 00:00:00
Aggiornate le raccomandazioni delle 3 S (Start, Switch, Stop) nella terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe ad esordio tardivo
Nel 2022 e 2023, l’EMA ha approvato due nuovi trattamenti per la malattia di Pompe con opzione di somministrazione domiciliare. L’European Pompe Consortium ha aggiornato le linee guida per l’uso della terapia enzimatica sostitutiva.
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2024-06-21 00:00:00
Prevalenza globale alla nascita della malattia di Pompe: una revisione sistematica e una meta-analisi
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2024-02-21 00:00:00
Malattia di Pompe: arriva in Italia avalglucosidasi alfa, la nuova terapia enzimatica per il trattamento delle forme infantili e tardive
Per i pazienti con malattia di Pompe sia nella forma ad insorgenza tardiva (LOPD) che in quella ad esordio infantile (IOPD)è disponibile in Italia una nuova terapia enzimatica.
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