La mucopolisaccaridosi VII (MPS VII) è una malattia genetica ultra-rara e debilitante. I primi risultati del Disease Monitoring Program (DMP) confermano: riduzioni significative dei livelli urinari di GAGs fino a 24 mesi dopo il trattamento con vestronidasi-alfa, una terapia enzimatica sostitutiva innovativa; un profilo benefici/rischi favorevole per pazienti pediatrici e adulti; la sicurezza della terapia in linea con le evidenze precedenti.

La Sindrome di Hurler, o mucopolisaccaridosi di tipo I, è una malattia rara che richiede approcci innovativi per comprendere i meccanismi e sviluppare terapie mirate. In un recente studio pubblicato su JCI Insight, sono stati compiuti progressi significativi grazie alla creazione di un modello organoide…