Malattie Metaboliche Rare
Terapia enzimatica
Articoli recenti
2024-09-16 00:00:00
Aggiornate le raccomandazioni delle 3 S (Start, Switch, Stop) nella terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe ad esordio tardivo
Nel 2022 e 2023, l’EMA ha approvato due nuovi trattamenti per la malattia di Pompe con opzione di somministrazione domiciliare. L’European Pompe Consortium ha aggiornato le linee guida per l’uso della terapia enzimatica sostitutiva.
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2024-04-15 00:00:00
Terapia enzimatica sostitutiva in bambini e adolescenti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 3
La malattia di Gaucher è una patologia genetica rara con tre varianti, tra cui il tipo 3 (GD3), caratterizzato da sintomi che coinvolgono vari organi e possono essere fatali in età infantile. La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) è un trattamento efficace…
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